周一收盘时，Intellia Therapeutics的股价飙升了50%以上，这家新兴生物欧宝球网站技术公司的市值突破了90亿美元大关。但这可能不仅仅是日常交易雷达上的一个光点，因为导致Intellia股价飙升的突破性科学成就是:能够修改人体内的DNA，以应对毁灭性的遗传疾病。
Intellia是众多专注于CRISPR基因编辑的生物技术公司之一，CRISPR基因编辑是一种看似科幻的医学进步，可能被用于治疗各种疾病癌症与遗传性遗传疾病有关．简单地说，CRISPR利用切片和骰子的方法来修复基因组异常。在你的细胞中是否存在一种特定的基因序列，比如，产生一种导致失明的特定蛋白质?CRISPR可以被用来选择性地切掉那些微小的异常基因组代码，然后贴上好的东西来治疗疾病。
虽然这项技术仍然相当新，但学术机构和生物制药公司多年来一直在研究以crispr为重点的治疗方法，而且基因编辑平台在数十种疾病中具有巨大的市场潜力(更不用说在基本生物学层面上修复疾病的能力)。Intellia联合创始人、著名生物学家、加州大学伯克利分校教授珍妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)就是其中之一2020年诺贝尔化学奖得主之一她的基础CRISPR研究。0b足球
CRISPR和Intellia的最新进展与如何CRISPR可以被利用。投资者之所以扑向该股，是因为一项新的研究表明，CRISPR技术首次可以被使用体内。这是"身体内部"的一种华丽说法，而不是在体外或体外．与体外在药物开发中，在进行实验性治疗之前，你会从体内提取生物材料，然后再将其重新注射到患者体内。
但是有了在活的有机体内如果采用这种方法，你可以直接将基于crispr的治疗方法发送到身体的某个部位，然后让该特定器官中的细胞完成其余的基因修饰工作。在Intellia公司的NTLA-2001疗法中，它使用了一种脂质(即脂肪)纳米颗粒来将药物输送到肝脏。这个过程分为两部分:首先，使用RNA向导来定位有问题的基因，并与信使RNA (mRNA，或一种基因编码技术)合作是多种COVID疫苗的核心)来启动真正的基因组切片和切片。
中期研究结果发表在新英格兰医学杂志研究发现，NTLA-2001在高剂量的治疗下，可以将肝脏中一种名为转甲状腺素的疾病相关蛋白质的水平降低87%。这对目前的标准治疗方法来说是一个巨大的进步，对甲状腺转甲状腺素淀粉样变(ATTR)患者来说是一个有希望的结果，ATTR是一种罕见的退行性疾病导致神经损伤和心脏僵硬．
Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官约翰·伦纳德博士在一份电子邮件声明中说:“我们本周展示的数据表明，解决CRISPR临床应用中的所有挑战是多么重要。”“通过开发编辑和交付的完整解决方案，我们不仅创造了一种最低限度的可行产品，而且创造了一个可应用于广泛疾病的多功能模块化平台。”
分析师们也对这一消息感到兴奋。加拿大皇家银行(RBC)分析师卢卡•伊西(Luca Issi)在一份研究报告中写道:“我们认为，今天公布的数据是Intellia的全垒打。”该公司上调了对该股的展望，将目标价从110美元上调至10b足球50美元。其他分析师指出，Intellia的结果可能会提高专注于基因编辑的公司的前景，因为从本质上讲，这是一个概念的证明，现在有数据支持。我们可能很快就会看到其他公司，如Editas、Beam Therapeutics和一些更大的生命科学公司涌入这一缺口。
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