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FDA批准生原体有争议的阿兹海默症药物具有历史意义的决定

通过 Sy穆克吉
2021年6月7日,24点UTC
更新2021年6月7日,九22点UTC

美国食品和药物管理局(FDA)周一做出了历史性的决定批准的治疗阿尔茨海默氏症,aducanumab销售品牌Aduhelm下,一个有争议的药物,被病人和附属行业组织尽管有人说摇摇欲坠的证据的效力和审查生原体临床试验数据的解释。制药巨头的股票飙升45%后在周一下午交易的消息。

不仅aducanumab第一阿尔茨海默氏症的药物被批准自2003年以来,这是第一次真正的治疗目标疾病的根本原因,而不是其症状治疗。这意味着实际上减缓老年痴呆症患者的认知能力下降。

“Aduhelm是第一个治疗针对阿尔茨海默病的基本病理生理学,大脑中β淀粉样蛋白斑块的存在,”FDA在一份声明中写道。“Aduhelm是最早的临床试验表明,减少这些plaques-a标志找到在老年痴呆症患者的大脑是会导致减少痴呆的临床减少这种毁灭性的形式。”

这是一个革命性的发展扫清了道路对其他阿尔茨海默病和痴呆的治疗目标淀粉样斑块,蛋白质表现在老年痴呆症患者的大脑。这种方法的阿尔茨海默氏症药物开发曾失败,与多个公司放弃后期临床试验目标淀粉样斑块的治疗。

但更大的问题是生原体决定是真正建立在科学或的结果附属的共同运动产业和患者团体的帮助下,辅助一线明星,例如塞缪尔·杰克逊将aducanumab过去监管终点线。一个独立的顾问小组FDA压倒性投票反对该药物,说临床试验数据没有提供有力的证据的效力。也有挥之不去的疑问为什么两个独立的试验在研究参与者aducanumab显示不同的结果。

还有一个政治转折的故事:FDA目前缺乏一个永久的专员。长期机构代理专员简妮特的老兵,被几个的一部分有争议的药物批准决定,包括几个独立advis推翻了建议

人队在新阿片类药物和罕见病药物如Sarepta Exondys 51杜氏肌萎缩症的治疗。FDA并没有义务遵循独立专家的建议,但通常。批准生原体阿尔茨海默氏症的药物很可能是迄今为止最引人注目的脱离实践。

事实上,该机构本身在周一批准声明指出,争议:“包括在申请人提交的数据是高度复杂的,剩余不确定性的临床受益。已经有相当多的公共辩论Aduhelm是否应该批准,”它写道。

“机构得出结论:Aduhelm对阿尔茨海默氏症患者的好处超过了治疗的风险。”

监管流程不太做,然而,鉴于aducanumab是药物,通过加速审批程序用于治疗疾病的患者有几个选择。“在加速批准规定,提供病人更早得到治疗,FDA要求一个新的随机、对照临床试验来验证药物的临床效益。如果试验失败来验证临床益处,FDA可能发起诉讼撤销批准的药物,”美国阿尔茨海默氏症基金会在一份声明中说。新的试验过程可能需要数年时间。

生原体还宣布,aducanumab将有每年56000美元的价格列表,或注入4312美元。虽然这可能不是付现成本很多病人支付退税后,折扣,和财政援助,它仍然是显著高于监管机构组织如冷藏工人表示,将是一个合适的价格。

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